Olga Germanenko🌏

В поисках биомаркеров, которые могли бы помочь оценивать потенциальный или реальный отклик на лечение. Исследование голландской команды Lisa Pomp et al - Longitudinal cohort study of muscle function and metabolic biomarkers in disease-modifying treatment of spinal muscular atrophy Разработанные за последнее десятилетие препараты, модифицирующие течение заболевания (ДМТ) при спинальной мышечной атрофии (СМА), улучшили прогноз пациентов с этим тяжелым заболеванием. Однако эффективность лечения вар...

Рош проиграл суд в отношении Промомеда по рисдипламу. Рош трубовали отмены регистрации препарата. Суд ещё раз подтвердил позицию, что регистрация воспроизведенного препарата и регистрация предельной отпускной цены на него, не является нарушением патентного права. (прим. пока препарат не в гражданском обороте) пс. Это не значит какого-либо разрешения на вывод в гражданский оборот или решения по принудительному лицензированию (суды, которые сейчас идут с Герофармом и Валентой-фарм) https://pharmve...

Про несовершенство традиционных классификаций в СМА - выделение группы высокофункционирующих пациентов со СМА2 - способные сидеть и стоять Milev et al - Refining functional phenotypes in an international cohort of untreated paediatric type 2 and 3 SMA patients using the Revised Hammersmith Scale Спинальная мышечная атрофия 2 и 3 типов охватывает широкий спектр двигательных способностей, от невозможности сидеть до возможности сидеть и ходить. В этом исследовании уточняется функциональная группа, ...

А вот и 2025 года фото нашлись. Представители более 28 стран в СМА Европа и текущий состав членов Правления организации Следующая ежегодная встреча всех организаций-членов СМА Европа пройдет в конце мая в Финляндии.

А вот это вот супер-важная свежая статья о проблемах с функцией почек при СМА Fay-Lynn Asselman et al - Impaired renal function in patients with spinal muscular atrophy: A longitudinal cohort study Спинальная мышечная атрофия (СМА) вызвана потерей функции гена SMN1 и дефицитом повсеместно экспрессируемого белка SMN. Терапия может частично восстановить функцию двигательных единиц и улучшить прогноз СМА, однако влияние дефицита SMN в других тканях не было подробно изучено. Мы провели продольное ис...

❗️Breaking news Еще одним неудачным клиническим исследованием в СМА стало больше. Рош принял решение остановить разработку и клинические исследования своего ингибитора миостатина (эмугробарт) Компания Roche приняла решение не переводить эмугробарт (экспериментальное антитело против миостатина, также известное как GYM329) в III фазу клинических испытаний для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), что привело к прекращению клинического исследования MANATEE. Компания Roche сообщает, что это реш...

Пожалуюсь в телеграмме на сложности с телеграммом 😂 Вообще конечно события последних месяцев с доступностью мессенджеров, открытием веб-сайтов, соцсетей и прочего очень сильно вымораживают. А еще приводят к тому, что то, что раньше было делом 5 минут теперь растягивается на 20 и дольше, просто в отсутствие нормальных и быстрых, гарантированно работающих каналов коммуникации. Ну и конечно же отбивает всякую охоту вкладывать и без того ограниченные ресурсы в ведение хоть в каком-либо виде каких-т...

12 марта 2026 года Конституционный суд Российской Федерации (КС РФ) вынес постановление № 13-П, разрешающее спор между иностранными фармацевтическими компаниями и российскими производителями дженериков. Суд признал соответствующей Конституции практику выдачи российским компаниям принудительных лицензий на производство и ввоз аналогов запатентованных лекарств без согласия правообладателя при угрозе дефицита жизненно важных препаратов. другие публикации СМИ на тему, как обычно, буду складывать в к...

Приятная статья на сложную тему. Что удивительно (особенно последнее время) - это супер корректный и адекватный тон материала. Такой последнее время редкий на фоне "интриг-скандалов-расследований" Там через призму МДД, но в целом применимо вообще к любому редкому заболеванию Многое отзывается, со многим согласна. В общем, рекомендую к прочтению

Когда все летит примерно в непонятно куда, так ценно вспоминать о классном и хорошем. Об этом проекте инклюзивного туризма, который делает Алена Богданова (которая, кстати, живет со СМА) я уже слышала от взрослых ребят (и девушек) со СМА. А вот теперь и прочитала подробнее)) И вы теперь тоже можете узнать) Ну и наверное даже поехать 😉